FDA同意依维莫司治疗结节性硬化症相关性肾

2012年4月26日，博拉母公司与英国食品药品管理处(FDA)同月，已批准Afinitor(依维莫司)运用于化疗结节性硬化症(TSC)病人的无需立即移植手术的肾毛细血管平滑肌脂肪瘤。该药的申请得不到了FDA的优先审查，后者适运用于带来重要进展的抑制剂或目前很难必需化疗的癌症的新化疗手段。 Afinitor通过抑制mTOR——一种直接参与多种致癌通路的胺基酸——而发挥。据博拉母公司介绍，TSC是由TSC1和/或TSC2性状弱点致使的癌症。当这些性状共存弱点时，mTOR的活性增强，从而致使不都从的细胞落叶和增生、毛细血管落叶，以及细胞新陈代谢转变。根据医学前学术研究，通过抑制这一信号通路中所的mTOR活性，依维莫司可降较高细胞死亡和毛细血管落叶。 Afinitor的安全性和必需性在一项扩及118实有病人的实证、治疗法对照医学试验车中所得不到了确证。经过随机分两组，2/3的病人用到Afinitor，1/3的病人用到治疗法。疗程最长可达4年，但治疗法两组病人如果在学术研究期间浮现肾明显进展则可以用到Afinitor。人脑均为双侧肾，而且大约40%已经拒绝接受了移植手术以支配水肿。这项试验车旨在评估化疗后缩小或消失的有可能。调查结果，半数病人的化疗时长不足8个月，用到Afinitor的病人42%浮现实质性缩小并且大约长时长至少5个月。而用到治疗法的病人无1实有浮现缩小。 在拒绝接受依维莫司化疗的病人中所，最经常报告的不顺血案为口炎，最罕见的3或4级不顺反应为口炎、闭经、和消化不顺，最罕见的麻省理工学院异经常为高胆高血压、高二醇高血压和贫血，最罕见的3或4级麻省理工学院异经常为较高磷高血压。本项学术研究中所捕捉到到的不顺血案基本符合依维莫司化疗TSC的已知特点。